Arriva in Italia e in particolare a Mestre la sperimentazione clinica basata sulla riprogrammazione cellulare per contrastare la degenerazione maculare legata all’età, la principale causa di cecità nel mondo occidentale.
Il progetto è stato presentato venerdì 24 aprile all’Auditorium Padiglione Rama di Mestre, in un convegno promosso dalla Fondazione Banca degli Occhi a cui hanno partecipato alcuni tra i principali esperti veneti, nazionali ed internazionali della ricerca in oftalmologia rigenerativa in campo retinico. Denominato L.U.C.Y. (Lineage-guided Use of Cell-derived therapy for Yield improvement in age-related macular degeneration), nasce dalla collaborazione tra la Fondazione Banca degli Occhi del Veneto Ets, il National Eye Institute di Bethesda – parte dei National Institutes of Health statunitensi – e una rete di centri clinici d’eccellenza sul territorio nazionale.
L’obiettivo scientifico è ambizioso: trasformare cellule del sangue in epitelio pigmentato retinico sano per restituire la funzionalità visiva. La tecnica si basa sul metodo che è valso il Premio Nobel nel 2012 al ricercatore giapponese Shinya Yamanaka, fondato sulle cellule staminali pluripotenti indotte. Attraverso questo processo, cellule adulte già specializzate vengono riportate a uno stadio indifferenziato, simile a quello embrionale, per poi essere “istruite” a diventare cellule della retina.
Lo studio L.U.C.Y. si concentra sulla forma “secca” della degenerazione maculare senile. La procedura prevede il prelievo di cellule ematiche dal paziente, le quali vengono riprogrammate in laboratorio sotto la guida del team dell’esperto mondiale Kapil Bharti. Una volta trasformate in cellule dell’epitelio pigmentato retinico, queste vengono trapiantate nello stesso paziente (trapianto autologo) con l’obiettivo di bloccare la progressione della malattia e, in prospettiva, riparare i danni già esistenti.
Questa frontiera della medicina rigenerativa ha già superato i primi test negli Stati Uniti, ottenendo l’approvazione della Food and Drug Administration nel 2020. Ora, il Centro ricerche veneziano della Fondazione Banca degli Occhi sta lavorando per portare questa innovazione negli ospedali italiani.
“Fondazione Banca degli Occhi da ormai vent’anni si occupa di ricerca e innovazione nel campo della terapia cellulare”, spiega Diego Ponzin, Presidente della Fondazione. “Il nostro interesse è rivolto ormai non solo alla cornea ma anche alla parte posteriore dell’occhio, con progetti incentrati sulla retina e sulla ricostruzione dell’epitelio pigmentato retinico. Con il progetto L.U.C.Y e la collaborazione con il National Eye Institute, porteremo avanti uno studio clinico multicentrico volto a dimostrare la sicurezza e l’efficacia del trapianto autologo in pazienti affetti da degenerazione maculare secca”.
I numeri descrivono una patologia con un impatto sociale ed economico rilevante. In Europa, la degenerazione maculare colpisce il 12,3% della popolazione tra i 45 e gli 85 anni. In Italia, sono già 60.000 le persone giunte alla cecità totale a causa di questa condizione. Le proiezioni demografiche, legate all’innalzamento dell’aspettativa di vita, indicano che entro il 2040 le diagnosi in Europa potrebbero superare i 26 milioni di casi.
La ricerca si pone dunque come risposta necessaria a una sfida sanitaria crescente. Tuttavia, la comunità scientifica invita alla cautela: “Lo studio mira a riportare le cellule del sangue del paziente a uno stadio indifferenziato, uno stato dove la cellula può dare origine a qualsiasi tipo cellulare”, chiarisce Stefano Ferrari, Direttore della Ricerca di Fondazione Banca degli Occhi. “In laboratorio verrà poi riprogrammata a diventare cellula dell’epitelio pigmentato retinico, lo strato della retina la cui alterazione è alla base della patologia”.
Sulle tempistiche, Ferrari aggiunge: “La Banca degli Occhi sta completando la fase di validazione del processo e l’iter di approvazione da parte degli enti competenti italiani. Dobbiamo essere chiari: dovrà passare ancora molto tempo prima che l’utilizzo di cellule staminali pluripotenti indotte diventi una terapia consolidata, la strada della ricerca è lunga e tortuosa, ma coinvolgere i centri ospedalieri italiani è già un grande risultato”.
L’orizzonte temporale stimato per una piena applicazione terapeutica è di circa dieci anni, ma l’avvio della sperimentazione in Italia segna un passaggio fondamentale per l’accesso a cure avanzate che, fino a pochi anni fa, appartenevano esclusivamente alla ricerca di base.
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